急性髓系白血病年发病率显著上升：艾伏尼布有望成一线治疗联合用药，相关临床研究已达终点
来源：蓝鲸财经 2021-08-02 17:25:00
8月2日，艾伏尼布（ivosidenib）与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病(AML)成人患者的全球临床研究已经提前顺利结束，试验结果达到了全部的主要终点和关键次要终点。
作为该项临床研究的参与者，基石药业计划近期与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）加强沟通，推动艾伏尼布早日在中国成为IDH1突变急性髓系白血病(AML)成人患者的一线治疗用药。艾伏尼布有望在惠及复发或难治性急性髓系白血病患者的基础上，进一步覆盖此类初诊患者，一旦获批上市，必将展现巨大的商业化潜力。
急性髓系白血病是成人中最常见的急性白血病，预后较差，中国预计每年新发病例超过三万例，它的发病年龄偏大，中位年龄超过60岁以上，五年生存率低于20%。随着中国人口的平均寿命延长和老龄人口增多，AML的发病率可能呈显著上升趋势。在所有AML病例中，约6%~10%存在IDH1基因突变，造成正常的血液干细胞分化受阻，引发疾病。
针对新诊断AML的现有治疗策略可分为强化和非强化治疗两种。对于一些年老（60岁以上）的患者，通常伴有较差的体能状态、不佳的血液储备以及严重的并发疾病，通常只能采取低强度治疗，疗效较差。因此，对于不适合接受强化化疗的新诊断急性髓系白血病患者来说，急需一种安全有效的治疗手段。
这项名为AGILE III期的研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的全球临床试验，旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷，在不符合强化化疗条件的新诊断AML患者中的疗效和安全性。
结果显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗在无事件生存期(EFS)中取得了具有统计学意义的改善。此外，该试验达到了其所有关键的次要终点，包括完全缓解（CR）率、总生存期（OS）、CR和伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率以及客观缓解率（ORR）。艾伏尼布联合阿扎胞苷的安全性与之前公布的数据一致。
值得一提的，艾伏尼布是首个联合阿扎胞苷相比阿扎胞苷单药提高无事件生存期和总生存期的靶向疗法。艾伏尼布作为IDH1抑制剂，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。
基石药业方面称，公司作为这项全球临床研究在中国地区的参与者，对于达到主要和次要临床终点起到了关键的推动作用。该公司计划近期与CDE加强沟通，推动艾伏尼布尽早成为该适应症的一线治疗用药。
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