多家药企靶向药获批，癌症治疗跑步进入精准时代

来源：蓝鲸财经 2021-04-30 11:25:32

继泰瑞沙(用于早期EGFR突变肺癌患者的辅助治疗）、瑞派替尼（用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者）等精准靶向药获国家药品监督管理局(NMPA)批后，又有多款靶向药获批面市。

4月29日，又有两个精准靶向药在大中华区获批，分别是强生公司在华制药子公司西安杨森制药有限公司旗下骨髓癌创新靶向药物兆珂获得NMPA批准、创新药企基石药业（02616，HK）的胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰時维（阿伐替尼片）在中国台湾地区获批上市。

2019年7月，兆珂作为国内首个获批的靶向作用于CD38的全人源单克隆抗体，被批准用于单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者，患者既往接受过包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展。

去年10月，兆珂新适应症再次被国家药监督管理局授予“优先审评”资格。

多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤，其发病率已跃居我国血液肿瘤第二位。中华医学会血液学分会主任委员、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任吴德沛教授指出，虽然每个多发性骨髓瘤患者的疾病轨迹各不相同，但复发不可避免，且随着复发次数增多，治疗反应和生存预后随之下降。“尽管多发性骨髓瘤的治疗在过去几年取得了诸多进展，但仍有不少患者面临复发难治的困境，亟需全新的治疗选择。尤其对首次复发的患者来说，及早干预治疗至关重要。”

而泰時维则主要用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。该药物成为中国台湾地区首个针对携带 PDGFRA D842V 突变 GIST 患者的靶向药物。今年3月，阿伐替尼已获中国国家药品监督管理局上市批准，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。

资料显示，GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

据了解，泰時维获批是基于全球NAVIGATOR 一期临床研究结果。2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了NAVIGATOR研究PDGFRA D842V突变GIST患者数据。截至2020年3月9日数据截止日的结果显示，在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA D842V 突变 GIST 的38例患者中，他们每天接受300或400毫克的阿伐替尼治疗。阿伐替尼治疗表现出深度、持久的临床应答，客观缓解率为95%（95% CI: 82-99%)、中位缓解持续时间为22个月（95%CI：14个月，尚未达到），并且总体耐受性良好。在服用阿伐替尼所有剂量的250例晚期GIST患者中，最常见的不良事件（≥30%）为恶心，疲劳，贫血，腹泻，眼眶水肿，呕吐，食欲下降，流泪增加，记忆力减退和周围性水肿。

阿伐替尼由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议，获得了包括阿伐替尼在内的多款药物在中国大陆及港澳台地区的独家开发和商业化授权。

近期，靶向药获批明显增多，不少药物价格也有较大幅度的下降，给大中华地区患者带来福音，随着越来越多的靶向药面市，我国癌症治疗市场将加速进入精准治疗时代。