国家药监局：优先审评审批、实施税收优惠罕见病药品供应保障体系完善中

来源：中国经济网 2021-08-27 21:22:46

中国经济网8月27日讯（记者朱国旺郭文培）针对完善我国罕见病药品供应保障体系有关问题，8月27日，国家药监局发布《对十三届全国人大四次会议第5437号建议的答复》给予回应。答复称，该局已在审评审批、税收优惠、专门通道等方面逐步完善。

绿色通道破解无药可用难题

据了解，当前世界上有7000多种罕见病，但仅不到一成拥有获批的治疗药物。为鼓励罕见病治疗药品研发，2016年2月，原国家食品药品监管总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》并于2017年12月修订实施，对包括罕见病治疗药品在内的18种情形的药品注册申请实施优先审评审批。

同时，新修订的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中也将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入到优先审评审批程序。对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，优先配置资源，安排优先审评审批。对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，审评时限为130日，其中临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品审评时限为70日。此外，国家药监局也将临床急需境外上市罕见病治疗新药纳入专门通道审评审批。目前已经遴选发布了三批临床急需境外新药品种名单，其中罕见病治疗药品超过遴选药物总量的50%。

记者了解到，随着优先审批审批、专门通道审评审批等“绿色通道”的实施，新药上市审批不断提速，一批批临床亟需的新药、好药密集上市。

《2020年度药品审评报告》显示，2020年药审中心完成了13个用于治疗罕见病的、临床急需的药品的技术审评，均在规定时限内完成，罕见病药品在3个月之内完成审评，大大缩短了临床急需境外新药在我国上市的时间差距。从上市药品看，2020年国家药监局新批准了治疗多发性硬化症的西尼莫德片、治疗亨廷顿舞蹈症的氘丁苯那嗪片、治疗黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液等7个罕见病药品。

税收优惠缓解用药贵困扰

事实上，罕见病的诊疗窘境不仅仅是有无药可用，用药贵也是一大难题。对此，国家药监局配合财政部对罕见病治疗药品实施税收优惠，从源头上解决所谓“天价药”的困扰。

据了解，为配合财政部开展罕见病药品税收优惠相关工作，国家药监局对照《第一批罕见病目录》，梳理了在我国获准上市的罕见病药品制剂及原料药目录报送财政部。2019年2月，财政部、海关总署、税务总局和国家药监局联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，对罕见病药品实施税收优惠，对首批21个品种的罕见病药品按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税，鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本。2020年9月，国家药监局配合上述部门对罕见病药品清单又进行了动态调整，将14个最新批准注册的罕见病治疗药品纳入到了第二批清单中，以享受相关增值税政策。

国家药监局表示，下一步，将继续认真贯彻落实国务院常务会议精神，坚持以人民为中心的发展思想，高度关切罕见病患者的需求，在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快罕见病药品审评审批，使罕见病患者及早获得可靠的治疗和预防药物。